La Fondation EspeRare et Pierre Fabre s’allient pour développer et commercialiser un traitement innovant de la XLHED

La Fondation EspeRare et le groupe Pierre Fabre ont annoncé aujourd’hui la conclusion d’un accord de licence et de collaboration en vue de développer et de commercialiser ER-004, un traitement prénatal de la XLHED (Dysplasie ectodermique hypohidrotique liée à l’X), une maladie congénitale rare et invalidante. La prochaine étude clinique, qui débutera en 2021, a pour objectif de valider l’efficacité et l’innocuité de la thérapie ER-004, qui pourrait alors devenir le premier traitement de la XLHED d’ici 2026.

Selon les termes de l’accord, la Fondation EspeRare et le groupe Pierre Fabre mettront leurs savoir-faire respectifs en commun pour codévelopper le traitement ER-004. Pierre Fabre bénéficiera des droits mondiaux exclusifs pour le développement, la fabrication et la commercialisation du traitement.

La XLHED est une maladie génétique qui touche la structure de l’ectoderme, la partie la plus extérieure des trois couches germinales qui se forment pendant la vie embryonnaire et qui sont à l’origine du développement de la peau et des phanères. La protéine ER-004 constitue une thérapie in utero novatrice visant à remplacer la fonction de l’ectodysplasine-A1 (EDA1) endogène, une protéine essentielle au développement normal des structures ectodermiques chez le fœtus. ER-004 est une forme recombinante, soluble et humanisée de la protéine EDA1, qui est administrée par injections intra-amniotiques à un stade avancé du développement fœtal. Cette approche a déjà démontré un potentiel significatif en corrigeant la fonction des glandes sudoripares chez trois patients soumis à ce protocole par le professeur Holm Schneider à l’Hôpital universitaire d’Erlangen en Allemagne. Les premiers résultats ont été publiés dans les revues New England Journal of Medicine1 et British Journal of Clinical Pharmacology2, ainsi que dans la rubrique Research Highlights de Nature Medicine3.

« La Fondation EspeRare est enthousiaste à l’idée de collaborer avec le groupe Pierre Fabre et de développer conjointement ce programme très prometteur. Nous sommes convaincus qu’en travaillant de concert avec Pierre Fabre, nous serons en mesure de proposer un traitement innovant aux patients atteints de la XLHED et cela, dans le respect de nos valeurs centrées sur les besoins du patient », a déclaré Caroline Kant, directrice exécutive de la Fondation EspeRare.

« Nous sommes fiers de cette alliance avec la Fondation EspeRare en vue de développer une thérapie pour traiter une maladie particulièrement invalidante qui touche chaque année 500 nourrissons dans le monde. Ce projet illustre parfaitement la raison d’être du groupe Pierre Fabre : « Chaque fois que nous prenons soin d’une seule personne, nous rendons le monde meilleur » », a commenté Eric Ducournau, PDG du Groupe Pierre Fabre.

EspeRare, une fondation à but non lucratif spécialisée dans la recherche de traitements pour les maladies rares, et le groupe Pierre Fabre, un acteur reconnu dans le domaine de la santé depuis près de 60 ans, détenu par la fondation éponyme reconnue d’utilité publique, partagent un même engagement envers les patients et s’emploient à mettre leurs savoir-faire au service de la découverte de thérapies innovantes capables de transformer leur existence. Cet accord de collaboration est la concrétisation d’un objectif commun : développer des traitements pour les patients atteints de maladies rares pour lesquelles il n’existe aucune thérapie.

Références :

  1. Prenatal Correction of X-Linked Hypohidrotic Ectodermal Dysplasia. Schneider H, Faschingbauer F, Schuepbach-Mallepell S, Körber I, Wohlfart S, Dick A, Wahlbuhl M, Kowalczyk-Quintas C, Vigolo M, Kirby N, Tannert C, Rompel O, Rascher W, Beckmann MW, Schneider P. N Engl J Med 2018; 378: 1604-1610
  2. Safety and immunogenicity of Fc-EDA, a recombinant ectodysplasin A1 replacement protein, in human subjects. Körber I, Klein OD, Morhart P, Faschingbauer F, Grange DK, Clarke A, Bodemer C, Maitz S, Huttner K, Kirby N, Durand C, Schneider H. Br J Clin Pharmacol. 2020;86(10):2063-2069
  3.  In utero correction of a genetic disorder. Stower H. Nature Medicine 2018; 24: 702

 

À propos de la XLHED

La XLHED est une maladie rare et invalidante qui touche environ 4 naissances sur 100 000, plus spécifiquement les garçons. Elle est causée par des mutations sur le gène EDA codant pour l’ectodysplasine-A1 (EDA1), une protéine signal impliquée dans le développement de l’ectoderme. L’absence de cette protéine fonctionnelle dans l’ectoderme se traduit par un développement anormal de l’épiderme, des glandes sudoripares, des glandes sébacées, des cheveux, de la cavité buccale et des glandes des muqueuses respiratoires. Cela peut entraîner dès la naissance des manifestations cliniques graves comme l’hyperthermie, des anomalies crânio-faciales et des infections respiratoires récurrentes qui nuisent à la qualité de vie des patients et de leurs proches.

Pour plus d’informations, consultez la page www.omim.org